Генетикалық ақпарат ақауларының және оның функцияларының салдары болып табылатын адам және жануарлар ауруларының гендік терапиясы
жүктеу/скачать 165,23 Kb.
|
Гендік терапия
|
Генетикалық ақпарат ақауларының және оның функцияларының салдары болып табылатын адам және жануарлар ауруларының гендік терапиясы Соңғы онжылдықтарда ауруларды емдеудің мүлдем жаңа тәсілі пайда болды. Мұндай тәсіл гендік терапия деп аталады. Емдеудің жаңа әдісінің дәстүрліден түбегейлі айырмашылығы - бұл аурудың салдарын емес, негізгі себебін жоюға бағытталған. Қазіргі кезеңде гендік терапияны гендік ақаулардың өзгеруіне немесе жасушаларға жаңа функцияларды беру мақсатында пациенттердің жасушаларына гендер енгізу арқылы тұқым қуалайтын және тұқым қуалайтын ауруларды емдеу деп анықтауға болады. Ауруды генетикалық деңгейде емдеу өте тартымды перспектива болып табылады. Бірақ, адам ағзасына кез-келген араласу сияқты, бұл мүлдем күтпеген нәтижелерге әкелуі мүмкін. Медицинаның осы саласының жарты ғасырлық даму кезеңінде гендік терапияны қолданудың жағымды және жағымсыз тәжірибесі жинақталды. Алайда ген деңгейіндегі терапия бата ма, әлде түзетілмейтін қате ме, белгісіз. Бұл жұмыста гендік терапияның негізгі аспектілері қарастырылған, осы саланың дамуына байланысты жетістіктер мен сәтсіздіктердің мысалдары келтірілген. Пайда болған сәттен бастап гендік терапия тұжырымдамасы даулы болды. Денені ген деңгейінде өзгертудің жақтаушылары бұл емдеу түрінің артында медицинаның болашағы тұр деп тұжырымдады. Қарсыластар адамның Құдай епархиясына араласу үшін аз білетіндігіне негізделген бірқатар қорқыныштарды келтірді. Бірнеше онжылдықтардан кейін даулар басылып қана қоймай, жаңа күшпен өршіді, қарсыластар осы саладағы зерттеушілердің жеңістері мен жеңілістеріне негізделген салмақты дәлелдер алды. Генотерапия неопластикалық аурулармен күресте белгілі бір жетістіктерге жетті. Бүгінгі күні бірнеше негізгі тәсілдер әзірленді. Ең алдымен, бұл онкогендер мен ісік супрессорларының жұмысын қалыпқа келтіру. Иммундық жүйені қатерлі ісік жасушаларының антигендерін тануға үйретуге байланысты тағы бір тәсілдің болашағы аз сияқты. Ісікке қарсы вакциналар жасау осы принципке негізделген. Осылайша, простата қатерлі ісігін емдеу үшін ісік супрессоры р53, H-ras, Rb, p21 гендерін, антисенс олигонуклеотидтерін Bcl2 геніне (антиапоптотикалық гендерді басу үшін), дәстүрлі суицидтік гендерді (вирустық тимидинкиназа немесе цитозин-дезиназа), және сонымен қатар ісік жасушаларының андрогендерге сезімталдығын реттейтін гендер. Иммундық жүйені қатерлі ісік жасушаларының антигендерін тануға үйретуге байланысты тағы бір тәсілдің болашағы аз сияқты. Иммундық жүйе рак клеткаларын өздігінен тануға және жоюға қабілетсіз болғандықтан, ғалымдардың міндеті оған осы қасиеттерді беруге дейін азаяды. Ісікке қарсы вакциналарды құру осы принципке негізделген. Паркинсон ауруы, Хантингтон хореясы және т.с.с. сияқты нейродегенеративті аурулар саласында нақты нәтижелер алынды. жасушалар. Сонымен қатар, АИТВ жұқтырған науқастарды емдеудегі, кардиологиядағы, сондай-ақ басқа да бірқатар аурулардағы гендік терапия тәсілдерінің жетістіктерін атап өтуге болмайды. Генотерапияның үлкен жетістігі елеулі сәтсіздіктермен қатар жүрді. 2003 жылы FDA қанның дің жасушаларына ретровирустарды қолданумен клиникалық зерттеулерді уақытша тоқтата тұру туралы шешім қабылдады. Себеп - ауыр аралас иммундық тапшылық терапиясын (SCID) өткізетін он баланың екеуінде лейкемияның дамуы. Жанама әсері терапевтік генді беру үшін қолданылатын вирустың онкогенді белсендіргендігімен байланысты екендігі анықталды. 2004 жылдың сәуірінде FDA гендік терапияның осы түрінің сәттілігін ескере отырып, соған қарамастан оны жүзеге асыруға тыйым салуды әлсіретіп, басқа әдістер тиімсіз болған науқастарды емдеу үшін ретровирустық векторларды қолдануға мүмкіндік берді. Генотерапия адамзатқа медицинаны дамудың жаңа деңгейіне жылжытатын қуатты құрал беруге қабілетті. Дәстүрлі медицинаның әдістері дәрменсіз болған кезде гендік терапия көмекке келді, бұл айықпас науқастардың сауығып кетуіне мүмкіндік берді. Осыған қарамастан, гендерді өзгерту қабілеті сияқты қуатты қаруға ие бола отырып, адамзаттың алдында осы технологияны сауатты қолдану мәселесі тұрғанын жоққа шығаруға болмайды. Қазірдің өзінде кейбір физикалық, психикалық және интеллектуалды параметрлерді жақсарту үшін геномды өзгерту теориялық тұрғыдан әбден мүмкін. Қазіргі заманғы ғылым өзінің жаңа даму кезеңінде адам тұқымын жақсарту идеясына қайта оралды, бұл өзі үшін қауіпті. Генотерапияны қолданған кезде шарт орындалуы керек: гендік терапияның барлық шаралары тек белгілі бір науқасқа бағытталуы керек, тек соматикалық жасушаларға қатысты болуы керек. Қазіргі білім деңгейі эмбриональды жол жасушаларында генетикалық ақауларды түзетуге мүмкіндік бермейді. жүктеу/скачать 165,23 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|