ПРЕПАРАТЫ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ КАК ПРОРЫВ В СФЕРЕ МЕДИЦИНЫ И ФАРМАЦЕВТИКИ Аннотация: В работе представлены основные перспективы применения генной терапии – одной из передовых направлений биотехнологии. Указан принцип воздействия на организм препаратов терапии. Также были определены актуальность и возможности будущего в этом направлении. Ключевые слова:биотехнология, генная инженерия, генная терапия, персонализированные препараты. Значение биотехнологии в сфере медицины возрастает с каждым днём. Одним из самых передовых и
перспективных его направлений является генная инженерия. Под генной инженерией следует понимать
направленное изменение генома организма для получения необходимых медицинских эффектов, а его
результаты обладают значимым эффектом в терапии.
Цель: Рассмотреть актуальность и возможности применения генной терапии и препаратов на его
основе как альтернатива современным лекарствам.
Генная инженерия основана на получении рекомбинантных молекул ДНК с целью достижения
появления новых свойств в организме. На первых этапах развития данного направления основным объектом
для экспериментов была кишечная палочка (e. coli) по причине того, что она была наиболее полностью
изучена. Для этого сначала получают необходимый участок гена с применением различных манипуляций с
разрезаюшими и сшивающими молекулы ДНК ферментами (рестриктазы и лигазы). Полученный участок
ДНК вставляют в плазмиду с помощью транспортной РНК. Рекомбинантную плазмиду вводят в клетку
бактерии. При этом, бактерия продолжает расти и размножаться, тем самым увеличивая количество
необходимых молекул ДНК, которых дальше могут использовать для определённых целей.
На данный момент широко развивается ещё одна сфера генной инженерии – генная терапия, которая
представляет собой прямое воздействие на работающий ген и исправление его дефектов, что даёт
возможность для терапии неизлечимых болезней.
Генная терапия (по FDA) – медицинское вмешательство, основанное на модификации генетического
материала живых клеток. Клетки могут быть изменены вне организма, то есть в лаборатории, для
последующего его введения (ex vivo) или непосредственно в организме (in vivo). При таком лечении
затрагиваются только соматические клетки, вызванные изменения не будут передаваться по наследству.