Генетикалық ақпарат ақауларының және оның функцияларының салдары болып табылатын адам және жануарлар ауруларының гендік терапиясы
жүктеу/скачать 165,23 Kb.
|
Гендік терапия
| Генетикалық қателерді түзету
Марсала атап өткендей, оның тасымалдаушыларының шамамен 5-10% ALS-тің ерекше тұқым қуалайтын түрімен ауырады, оның дамуы антиоксиданттар мен химиялық агрессивті молекулалардың клеткаларын тазартуға жауап беретін SOD1 генінде мутациялар пайда болуымен байланысты. SOD1 көшірмелерінің біреуінің де зақымдалуы моторлы нейрондардың ішіндегі «қоқыстардың» жиналуына байланысты біртіндеп өлуіне әкеледі, бұл паралич пен бұлшықет атрофиясының дамуына әкеледі. Соңғы жылдары генетиктер бірнеше рет SOD1-дің бүлінген көшірмесін «алып тастай» алатын және адамдарды немесе жануарларды АЛС дамуынан сақтайтын ретровирустар жасауға тырысты. Алайда, осындай гендік терапияның барлық сынақтары нәтижесіз аяқталды. Олар эксперименталды жануарларға мүлдем әсер етпеді немесе ауруды уақытша ғана бәсеңдетті, бірақ оны тоқтата алмады. Марсала және оның әріптестері бұл мәселені SOD1 мутантты нұсқасының жұмысын басатын қысқа РНҚ молекулаларының жиынтығын құру арқылы шешті. Олар сонымен қатар мидың пиа материясында гендік терапияға бағытталуы керек нүктені тапты. Сау тышқандар мен приматтарға жүргізілген алдын-ала эксперименттер көрсеткендей, жүйке жүйесінің осы аймағына вирустың енуі оның жұлын мен мидың моторлы нейрондары бойымен мүмкіндігінше тез және біркелкі таралуына ықпал етті. Осы гендік терапияның тиімділігін тексеру үшін ғалымдар бүйірлік склероздың амиотрофиялық түрінен зардап шеккен тышқандарды өсіріп, оларды екі жартыға бөлді. Кеміргіштердің бірінші партиясы үшін ғалымдар вирусты аурудың алғашқы белгілері пайда болғанға дейін, ал екіншісі - дамығаннан кейін енгізді. Бұл эксперимент көрсеткендей, вирус тышқандардың бірінші тобын аурудың дамуынан сәтті қорғап, ALS-мен ауырған жануарлардың әлі өлмеген моторлы нейрондарының жойылуын толығымен тоқтатты. Сонымен қатар, ғалымдар кеміргіштердің бүкіл өмірінде, сондай-ақ сау шошқаларға алғашқы алдын-ала эксперименттер кезінде гендік терапияны қолданудың жағымсыз жанама әсерлерін тіркеген жоқ. Атап айтқанда, бақылау тобындағы барлық кеміргіштер эксперимент басталғаннан кейін 300 күн өткен соң тыныс алуды тоқтатты. Сонымен қатар, гендік терапия алған барлық адамдар 460 күннен астам өмір сүрді және эксперименттің соңына дейін денсаулығында қиындықтар болған жоқ. Қазір ғалымдар бұл гендік терапияны маймылдар мен басқа да ірі сүтқоректілерде тексеріп, оның адам үшін қауіпсіздігін бағалауды жоспарлап отыр. жүктеу/скачать 165,23 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|