Биотехнология

шылық  малдары  мен  құстардың  ішек  инфекцияларының  алдын 
алу  үшін  маңызды.  Жұмыртқа сарысуында  витамин  В
12
  мөлшері 
төмендеуі балапандардың шығуын күрт азайтады. 
Іп 
у і і г о
 
жағдай- 
ында жануар жасушаларын өсіру барысында оларға кейін  вирус- 
тарды егіп антиденелерді  алады,  вакциналар, жануар жасушалар- 
дан көптеген биологиялық белсенді заттарды (гормондарды, фер- 
менттерді,  витаминдерді,  т.б.)  алады.
Қазақстанда ветеринария үшін ғылыми-зерттеу жүмыстарымен 
айналысатын  және  биопрепараттарды  дайыңдайтын,  ірі  мекеме- 
лердің  біріне  биоқауіпсіздік  мәселелерінің  ғылыми-зерттеу  инс­
титуты бар. ҚР Білім және ғылым министрлігінің ¥лттық биотех­
нология орталығында вакциналар мен диагностикумдар дайында- 
лады. 
Вакциналар
 -  адам  және  жануарлар  организмдерінде  бел- 
сенді  иммунитет  тудыратын  препараттар  болып  табылады.  Бүл 
тірі
 
немесе 
аттенуирленген,  өлтірілген
 
немесе 
инактивтелген 
және 
суббірліктік
 
немесе микроб жасушалары компонентгерінен 
дайьгадалған вакциналар. 
Вакциналарды иммуногенді табигаты- 
на қарай жіктейді
:  біртұтас микроорганизмдерден түратын мик- 
робты немесе вирионды вакциналар; химиялық вакциналар; микро-
организмдердщ тіршілік әрекеті нәтижесшде түзілген өнімдерден 
(мысалы, анатоксиндер) немесе оның интегралды компоненттері- 
нен түратын субмикробты (корпускулярлы)  немесе субвирионды 
вакциналар; гендік-инженерлік вакциналар яғни арнаулы жасуша 
жүйелерде микроорганизмдердің жеке гендер экспрессияларынан 
түзілген өнімдер; химералық немесе векторлық вакциналар, мүнда 
қауіпсіз микроорганизмге протективті (қорганыш) ақуыз сищезін 
бақылайтын ген ендіріледі, нәтижесінде ақуыздыц синтезі егілген 
организмде жүзеге асады; синтетикалық вакциналар, бүл вакцина- 
ларда иммуноген ретінде протективті ақуыздьщ химиялық жолмен 
алынған аналогы қолданылады. Белгілі бір инфекцияга қарсы имму- 
низацияга арналган дара (моновакцинадан) вакциналарды бірікті- 
ріп, қүрамында бірнеше моновакциналар бар күрделі препараттар 
дайындайды. Осындай поливакциналар (немесе ассоциацияланған 
вакциналар) организмді бірнеше инфекцияларга қарсы иммунитет- 
пен  қамтамасыз  етеді.  Мысалы,  АКДС-вакцина,  оныц  қүрамына 
адсорбты дифтериялық және тырысқақ анатоксиндер мен көк жө- 
телдің корпускулярлы  антигені  бар.  Сонымен  қатар,  полианаток- 
синдердің  туыстары:  ботулин  пентаанатоксин,  гангренага  қарсы 
тетраанатоксин,  дифтерия-тырысқақ  дианатоксин  деген  өкілдері 
бар.
158

жатады
топалаң
-  БЦЖ, түйнемеге (сиырдын, қойдың ауруы 
кебенек, жылқыда — жамандат, түйеде -  ақшелек, қарабез, сиырда
-  қарасан ауруларға) қарсы -  СТИ вакцина, полиомиелитке қарсы
(Имовакс Орейон);
вакциналар
инфекциясына
қарсы  вакциналар,  лептоспироздық,  көкжөтелге  қарсы  вакцина­
лар,  А  гепатитке  қарсы  вакциналар,  қүтырғанға қарсы  инактивті 
вакциналар жатады;
Суббірліктік  ващиналарга:
 
холероген-анатоксин,  сіреспеге 
карсы  анатоксин  вакциналар жатады;
Химиялық  полисахаридті  вакциналарга
:
  ацеллюлярлы 
көкжөтел  вакциналар,  Менинго А+С,  Тифим  Ви,  Пневмо 23  вак­
циналар жатады;
Ген-инженерлік (рекомбинанттық) вакциналарга
: ротавирусы 
инфекцияға  қарсы  вакциналар,  В  гепатитке  қарсы  вакциналар, 
т.б.  вакциналар жатады.  |
Көптеген 
балдырларда
 
(томен  сатыдағы  өсімдіктер  биотех- 
нологиясының  нысаналары  болып  табылады)  мацызды 
иммуни- 
тетті күшейтетін заттар
 
синтезделеді.  Бұл заттар медицинада 
кең  қолдануда.  Мысалы,  спирулинанын  биомассасында  адамға 
қалыпты тіршілік етуі үшін қажет барлық заттар бар. Спирулина-
сапалы
фармацевтикал
лық мақсаттарға шикізат ретінде қолданудың көп жылдық ғылы- 
ми және практикалык зерттеулеріне қызығушылық белгілі.
Спирулина 
-
 жеңілсіңірілетін ақуыздардың (60-70%), микроэле- 
менттердің және дәрумендердің таңғажайып көзі. Ерекше заттар- 
дың  бірқатары  -  биопротектор,  биокорректор  және  биостимуля- 
торлар -  табиғи өнімнің баска ешқайсысында кездеспейді. Спиру­
лина жиі ауыратын, әлсіз адамдарға өте пайдалы.  Ресей ғалымда- 
рының тобы спирулина балдырынан бөлініп алынған хлорофилдің 
биотехнологиялык  жаңа  өндеуін  жасады.  Хлорофилл  экстрактісі 
белсенді оттек болу есебінен иммунитетгі белсендіріп, қайта қал- 
пына  келтіреді  жөне  күшейтеді.  Бүл  заттың  патенттік  атауы  -  
«Радахлорофилл —
 С». Спирулинада  10-нан 20%-ға дейін  қанттар 
бар. Олар инсулиннің минималды мөлшерімен ғана сіңіріледі. Спи­
рулина -  В  каротиннің  күрамы  бойынша ең бай, ол  сәбізге  кара- 
ганда он есе коп. Спирулинада манызды витаминдердің — 
А, В
, 
5 г,
159

В}, В5, В6, В п, РР,  С, Е,
 
биотин, фолий қышқылы, инозитол, панто- 
тенат,- жинақталуы да аса маңызды. Дәріханадағы поливитамин- 
дер секілді синтетикалық емес, керісінше, табиғи, тірі жасушадан 
синтезделген витаминдер. Олардьщ қолданылуы әрине эффективті, 
тиімді.
Жогары  сатыдагы дәрілік өсімдіктер
  аз  құнарлықта  биоло- 
гиялық белсенді  қосылыстарға  (флавоноидтар,  терпендер,  стеро- 
идтар, эфирлік майлар, глицерозиндік қышқыл, кумариндер, алка- 
лоидтар,  т.б.)  ие. 
Фитопрепараттар
 
биомассасының  су  және 
этанолдық сығындылары түрінде және биореакторларда өсірілген 
өсімдік жасушаларының биомассасы түрінде басым, олар: 
1
) 
қабы- 
нуга  қарсы
 
(мияшөп,  андыз,  түймедағы,  сәлбен,  қызылмай,  т.б.);
2
) 
микроорганизмдерге  қарсы
 
(қырмызыгүл,  эвкалипт,  шипалы 
май,  шайқурай, суйелшөп);  3) 
иммундык, күшейткіш
 
(жень-шень, 
қытай серменесі, элеутерококк, каланхоэ, дәрілік сермене, қүстык 
самалдық, т.б.); 4) антиоксиданттық (мияшөп, салсоколлин, диас-
корея)  қасиеттерге  ие.
Іп 
у і і г о  
жагдайындагы өсірілетін жасушаларды ақуызды алу 
ушін пайдалану. 
І п  
у і і г о
 
жағдайында өсірілген жасушаларды ақуыз- 
дарды  алу  үшін  қолдану  деген  меселеде,  ең  алдымен  биология 
ғылымының дамуына байланысты, жасанды қоректік орта жағдай- 
ында  өсірілетін  жасушаларды,  яғни  биологиялық  нысаналар  мен 
процестерді қолдану арқылы қажетті өнімдерді талабына сай ала 
бастады.  Ферменттерді  дәрілік  зат  ретінде  генетикалық  немесе 
басқа да бүзьшыстар салдарынан үлпада болмаган жағдайда пайда­
ланады немесе жағымсыз компоненттерді, мысалы, зәр қышқылды 
ыдырататын агенттер ретінде пайдаланады. Адамға қажетті табиғи 
ақуыздар  -   интерферондар  ( а - / 3 - у ) ,  инсулин  -   асқазан  асты 
безі Лангерганс аймағы үшін негізгі ақуыз болып табылады. Олар­
ды терапевтикалық қолдану үшін жасанды жолмен алады. Қазіргі 
кезде  адам  интерферондары  ген  инженерлік  әдіспен  алынады. 
Алғаш  ген  1980  жылдары  алынған  болатын.  Содан  бері  бірнеше 
интерферондар  анықталды.  Оларды  3  топқа  белуге  болады:  ИФ
а ,  
ИФ 
(5
 
жэнеИ Ф  
у. 
ИФ 
ос
 
және ИФ  /3  жасушаларда синтезде-
леді, ИФ 
у
 
жасуша өсуін күшейтетін затқа жауап ретінде түзіледі.
а
 -Интерферондар (НдіІҒМ-б) лейкоцит жасушаларда вирустар- 
дыц  әсерінен  түзіледі,  лейкоциттік  интерферондар  деп  аталады. 
а-Интерферон  молекулалары  165-166  аминқышқылы  қалдықта- 
рынан қүрьшады. 
а
 -Интерферондарды кодтайтын  16 жеке генети- 
калық  локустар  табылган,  көпшілігінің  қүрылымы  анықталған.
160

Әртүрлі 
а
 -интерферондардың арасында 52% бірінші реттік қүры- 
лымы ұқсас келеді.  /3-Интерферон (НиІҒК- /3) фибробласт жасу- 
шаларда  вирустардың әсерінен түзіледі,  фибробластық  интерфе­
рон деп аталады.  /3 -Интерферонды кодтайтын бір ғана гені табыл- 
ған.  /3 -Интерферон молекул асы  166 аминқышқылы қалдықтары- 
нан қүрылған, бірінші реттік құрылымының 35% жуығы  Сб-интер- 
феронға ұқсас келеді.  /-Интерферондар (НиІҒЫ- у) иммунды ин- 
терферондар  деп  аталады.  у-Интерферондар  митогендер,  бакте- 
риялар және вирустар  антигендерінің әсерінен Т-лимфоциттерде 
түзіледі немесе лимфоциттердің сыртқы детерминантарына қарсы 
антисарысу  әсерімен,  стафиллокок  А  ақуыздың  әсеріне  қарсы, 
фитогеммаглютинин және А конкавапин әсерімен түзіледі.  у-Ин- 
терферонды кодтайтын бір ғана ген табылған.  у-Интерферон мо- 
лекуласы  146  аминқышқылы  қапдықтарынан  құрылған,  бірінші 
реттік  құрылымы 
а -
  және  /3 -интерферондарға  ұқсас  келмейді. 
Белгілі 
а
 -интенферондардың молекулаларының құрамына көмір- 
сулар  қалдыктары  кірмейді,  ал  /3— және  у-интерферондардың 
молекулалары  гликозилделінген.  Лейкоциттік  интерферон,  яғни 
а-интерферон -  оргасы  гидрофобты  глобулярлы  ақуыз,  молеку- 
ланың65% 
%
 -қатпарларымен бөлінген 
сс
-спираль түріде болады. 
Ісіктердің көбісін және вирус ауруларды емдеу үшін  «-интерфе­
рон  өте  тиімді  дәрі  болып  табылады. 
(X-
  және  /3 -интерферон- 
дардың  вирустарға  қарсы  белсенділігі  у-интерферондарға 
Караганда 
10-100
  есе  жоғары,  ал  у-интерферон 
100
—
105
  есе  жо- 
ғары иммуномодульдеуші  белсенділігін көрсетеді.
Адам интерферондарды:
  гепатит  С,  түкті  лейкоплазия,  қуық 
ісігі, бас және мойьга ісігі — қатерлі меланома, АИТ (ВИЧ) — инфек­
ция,  ИТИС  (СПИД),  цирвикальді  дисплазия,  папилома  вирусты 
емдеу  үшін 
ос
-интерферонды  пайдаланады,  созылмалы  склероз, 
бүйрек ісігі, созылмалы гранулематоз ауруларды емдеу үшін қолда- 
нылады. Жалпы айтқанда интерферондар организмде вирус жүқ- 
пага  қарсы  жасушалардын  реакцияларың  реттейді.  Организмнің 
жасушаларына  вирустын  еніп,  көбеюіне  интерферон  кедергі  жа-
сайды.
Будан  интеферондарды  алу  үшін  екі  « -интерферондардың 
гендерін бір рестрикциялық эндонуклеаза әсерімен белгілі жерлер- 
Де кеседі де Ы—
 және С-соңгы  бөліктерін  бөліп  алады.  Бір  гендің 
М-бөшгіне екінші геннің С-соңгы бөлігін қосады, екінші геннің Ы- 
бөлігін бірінші геннің С-соңгы бөлігімен байланыстырады. Алын- 
ган  гибридті  гендерді  бактерия  немесе  ашытқы  жасушаларына
11-559 
161
\

енгізеді де экспрессиясын жүзеге асырады, гибридті интерферон- 
дарды алады.  Гибридті интерферондардың кейбір варианттардың 
вирустарға қарсы белсінділігі алғашқы интерферондардан жоғары 
болады. Сонымен қатар, екі түрлі ақуызды, мысапы  у-интерферон 
мен 2-интерлейкинді  біріктіруге  болады.  Түзілген  полипептидтік 
тізбегі  екі белсенділігін екі есе қарқынды  көрсетеді.
Гендік  инженерия  әдіс  арқылы  көп  мөлшерде  интерферонды 
алу  үшін  адам  /3 -интерферондың  клонданған  комплементарлы 
ДНҚ (кДНҚ) 
Е.соіі
 жасушаларына енгізеді де  геннің экспрессия- 
сын  жүзеге  асырады.  Бірақ  нативті  формасымен  салыстырғанда 
алынған препараттың вирустарға қарсы белсенділігі 
10
 есе томен. 
Генді-инженериялық  /3 -интерферон молекулаларының көбісі ди- 
мерлер  және  жоғары  молекулалы  белсенді  емес  комплекстер  тү- 
рінде  болады.  Димерлер  мен  олигомерлердің  түзілу  себебі  бос 
8
Н-топтары  болғандықтан. 
Е.соіі
  жасушалар да  интерферон  мо- 
лекулаларында дисульфидтік байланыстар түзіледі, ал адам жасу- 
шаларьгада 
8
Н-топтары  дисульфидтік  байланыстарға  озара  бай- 
ланыспайды.  Болжам  бойынша  в-интерферон  молекуласында 
бір немесе бірнеше цистеин кодонды басқа аминқышқылдарының 
қалдығына  ауыстырса,  олигомерлер  түзілмейді  де,  белсенділігі 
озгермейді.  /3 -Интерферон  генінде  17  цистеин  кодонды  серин 
кодонына  ауыстырып  генді 
Е.соіі
  жасушаларга  енгізді,  сонымен 
ген экспрессиясын жүзеге асырды. Бұл Сер-17  /3 -ИФ-дың белсен- 
ділігі  мен  тұрақтылығы  қалыпты  в-интерферондың  қасиеттеріне 
үқсас  болды.
Г ендік инженерия әдісін немесе жартылай синтез әдісін қолда- 
нып  жаңа  ақуыз  алу  үдерісті  корсету  үшін  инсулинді  алу  әдісті 
мысал  ретінде  келтіруге  болады.  Бүрын диабет ауруларды  емдеу 
үшін  шошқаның  асқазан  асты  безінен  бөліп  алынган  инсулинді 
пайдаланған.  Адамның  және  шошқаның  инсулині  үқсас  келеді, 
бірақ бір ғана айырмашылығы бар: шошқа инсулинінің молекула- 
сындағы В полипептидтік тзбектің 30-ші аминқышқьшы -  аланин, 
ал  адамның  инсулинінде -  треонин.  1980-1983  жылдары  шошқа 
инсулині адам инсулиніне ферментгік айнадцыру үшін К. Морихара 
және Дж.Маркессен екі тәсілді үсьшды. Шошқа инсулиннің гидро­
лиз! үшін иммобилденген 
АсһготоЪасіег Іуіісиз-
дан алынган про- 
теиназа  1  қолданылды. Содан кейін түзілген дез-АІа В-30 инсулин 
Тһг-ОЬи'-пептидпен конденсияланды. Осы әдісті қолдана отырып 
цитохром с, миоглобин, рибонуклеаза, соматотропин,  протеиназа 
тежегіші,  ақуыздар  мен  биологиялық  белсенді  пептидтердің ана-
162

к *
логтары  алынды.  Аналогтарының көмегімен  ақуыздардың қүры- 
лымы туралы,  ақуыздың  қызметінің жеке  бөліктері  мен  аминқы- 
шқылы қалдықтарымен өзара байланысы туралы маңызды мәлімет
алынды.
ГБаганалы жасушаларды
  жасанды жағдайында өсіріп  немесе 
томен температурада сақтап содан кейін косметологияда, медици-
щланады.  Стромалық бағаналы жасуша-
лардан  организмнің  ішкі  мүшелері  мен  үлпалары түзіледі.  Олар- 
дан жүрек,  қан тамырлары,  ми,  бауыр,  асқазан,  асқазан асты без, 
ішек, тері, сүйек, дене буындары қалыптасады. Осыған байланыс­
ты 
стромалъщ баганалы жасушаларды
 
көптеген аса қауіпті және 
созылмалы ауруларды емдеуге боладьиГ емопоэтикалық бағаналы 
ЛФсушалар  қан  жасушалары  мен  иммунитетке  бастама  береді. 
Гемопоэтикалық баганалы
 
жасушаларды қан ауруларын емдеуге 
(ауыр  формадағы  анемия,  лимфогранулематоз  т.с.с  ауруларды)
түрлі
,  инфекцияларды,  сепсис,  үнемі  шарі 
емдеуге) қолданадьі/Г емопоэтикалық
алуға
болады.
Гендік  терапия.
  Барлық  тірі  организмде  ортақ  негізі  түқым 
қуалау заңдылақтары толығымен адамға да тән. Адам геномикасы 
адам популяциясындағы түқым қуалаушылық пен өзергіштік қүбы- 
лыстарын, белгілердің қалыпты жағдайда түқым қуалауы мен олар- 
дың  сьфтқы  ортаның  әсерінен  өзгеру  ерекшеліктерін  зерттейді 
және  медицинаның  мәселелері  мен  болашағына  тікелей  қатысы 
бар ғылым саласы болып есептелінеді. 
Геномика -
 қазіргі кездегі 
молекулалық  биологияның  бағыты,  басты  мақсаты  геномдарды 
секвенерлеу
 
(бөлшектендіру), оларды 
каршалау
 
(гендердің иденти- 
фикациясы  мен  хромосомадағы  орнының  локализациясы)  және 
басқа организмдердің 
геномдың қурылымын салыстпырмалы тал
- 
да)ЛГеномиканьщ нақты шыққан күні -  199С жылдың
«Адам
жобаланған. Адам ген
[қ  хромосомаларының
жасау. Онда негізгі молекулалық параметрлер:  гендер мен снипс- 
тердің  таралуы,  қайталанып  отыратын  нуклеотидтер  тізбегінің 
орналасуы  кестеде  көрсетілген,  бүл  кестеде  адамның  жекелеген 
ү п п м п г п м я
 ітяпктн 
л а болатын ДНК молекүласының мөлшері туралы
жалпы
163
і

тудыратын гендердщ саны, сол сияқты снипстердің саны келтіріл- 
ген.  Снипстерді  зерттеу  кейде  бір  ғана нуклеотидтің  орын  ауыс- 
тыруының өзі адамның қайсыбір аурудың дамуына бейімділігінің 
арттыратындығын көрсетті. Сонымен қорыта келгенде «Адам гено­
мы» бағдарламасын жүзеге асыру жаңа ғылыми бағыттардың қа- 
лыптасуына алып келеді. Олар — 
геномика.
 (ДНҚ-ның жиынтығын 
зерттейді), 
протеомика
  (организмдердегі  белоктардың  жиынты- 
гьш зертгейді), 
транскриптомика
 (организмдегі РНҚ транскрипте- 
рінің жиынтығьш зерттейдГ^ Геномика, протеомика мен биоинфор­
матика,  ең тез дамып  келе  жатқан  салалар,  өйткені  биологиялық 
жүйелердің  әртүрлілігі,  қасиеттері,  құрылысы,  қызметі  туралы 
жинақталған  ақпарат  күннен  күнге  өсіп  келе  жатыр,  сондықтан 
бүл салаларды дамытпай бүгінгі күнгі биология, медицина, ауыл- 
шаруашылыгы  мен  т.б.  дамыту  мүмкін  емес.  Биоинформатика, 
геномика мен протеомиканың ең сүранысқа ие салалары келесі:
— адам  ДНҚ  мен  РНҚ  молекулаларының  қүрылымдық-қүры- 
лыстық  үйымдасуын  зерттеу;
— биополимерлердің  бірінші  реттік  қүрылысының  салыстыр- 
малы анализі;
— биополимерлердің  және  олардың  комплекстерінің  кеңістік 
қүрылысын  анықтау;
— медициналық  емдік  препараттар  жасау  үшін  макромолеку- 
лалардың  қасиеттерін  анықтау;
-  
дәрілердің  және  басқа  биологиялық  белсенді  заттардың 
ДНҚ-мен байланысу механизмдері.
Қазіргі таңца адам геномы негізінен секвинирленді, ягни барлық 
хромосомалардың бүкіл ДНҚ молекулаларындағы нуклеотидтердің 
орналасу реті анықталды. Адам геномына талдау жасаудың нәти- 
жесі оның 3,2 миллиард жұп нуклеотидтерден түратындыгы және 
қүрамында белоктарды  кодтайтьш  30-40 мыңцай гендердің бола- 
тындыгын  көрсетті.  Ол  гендердің  бір-бірінен  мөлшері  жагынан 
айырмашылықтары бар. Адам генінің орташа үзындыгы шамамен 
27 мың нуклеотидтерден түратындығы анықталған. Ондай геннің 
қүрамында орта есеппен 9 экзон және 
8
 интрон болады. Ең қысқа 
ген  мысалы,  рақат  сезімін  тудыратын  полипептидтер  эндорфина 
бар-жогы жиырма шақты,  ал  бүлшық ет белоктарының бірі  мио- 
дистрофинді  кодтайтын ең үзын ген 2,4 миллион жүп  нуклеотид­
терден  түрады.  Адам  геномын  зерттеудің  басты  нәтижелерінің 
бірі  қазіргі  кезде  жедел  дамып  келе  жатқан,  медицинаның  жаңа 
саласы — молекулалық медицинаның дүниеге келуі. Соңғы жылдары
164

гендерді практикалық медицинада қолдану негізінде мүлдем жаңа 
технология -  
гендік терапия
 пайда болды. Гендердің құрылымы 
мен қызметі анықтау тұқым қуалаушылықтың адам денсаулығына 
эсер  етуінің  молекулалық  негіздерін  түсінуге  мүмкіндік  бередП 
Бағдарлама  шеңберінде  коптеген  түқым  қуалайтын  ауруларға 
диагноз қойып, емдеудің әдістері қарастырылуда. Адамда кездесе- 
тін  бес  мыңнан  астам  генетикалық  аурулар  мен  кемістіктердің 
қазіргі  кездегі  жүзден  артығын  ДНҚ  — диагностикалық  жолмен 
анықтауға болады. Енді бұрьганан белгілі тұқым қуалайтын ауру- 
лардың көпшілігін  адам дамуының кез келген  кезеңінде анықтап 
білу  мүмкін  болып  отыр.  Қазіргі  гендік  диагностика,  түтасымен 
адам  геномының  қүрылымын  білумен  тығыз  байланысты.  Егер 
ауруға қандай гендік мутацияның жауапты екендігі белгілі болса, 
онда оны аурудың алғашқы белгілері белгіленгенге дейін-ақ тест- 
ілеу арқылы анықтауға болады. Қазіргі күнің өзінде мысалы, Жа- 
понияда барлық туылған сәбилер 
11
  генетикалық аурулар бойын­
ша тестілеуден өтеді, олар Америкада -  7, Ресейде -  2  (фенилке-
тонурия  және  гипотиреоз).
( г
ендік терапия ең алдымен моногендік тұқым қуалайтын ауру­
лар  үшін  қолданады.  Моногенді  тұқым  қулайтын  аурудың  нақты 
мысалына терапияның көмегімен емдеуге әрекет жасалынып жүрген 
Дюменнің бұлшық ет дистрофия ауруын алуға боладу. Бұрын мүны 
біз аутосомды —
 доминантты жолмен тұқым қуалайтын ауыр сырқ- 
ат  деп  айтқан  болатынбыз.  ОМЬ  — дистрофии  генінің  өнімінсіз 
бұлшық еттер жиырылмайды да әлсіздік иайда болады. Соған бай­
ланысты  көкірек  клеткасы  қозғалмайды,  ондай  ауру  адамның ты- 
ныс  алу нашарлайды,  аяктары  жүмыс  істемей  қалады.  Дистрофии 
генінен  айырылған  миодистрофиямен  ауыратын  адамды  емдеуге 
гендік терапияны қолданған кей жағдайда оұлшық ет талшықтары- 
ның  бір  шама  бөлігінің  (25%  дейін)  қызметті  бұрынғы  қалпына 
келген.  Фармацевтикалық  компаниялар,  геномдық  зерттеулерге 
үлкен  үлесін  қосуда^Қазіргі  танда  гендік  терапия  екі  бағытга  —
 
гендік терапия 
ех 
уіуо
 және гендік терапия 
іп 
уіуо
 — дамуда.
Гендік терапия 
ех 
уіуо
  әдіс  арқылы  емдегенде  ақуыздың син- 
тезін іске асыратын генетикапық түрөзгерілген адам өзінің жасуша- 
ларын организмге енгізеді.  Гендік терапия 
ех 
уі
\
ю
 бірнеше кезең-
дерінен  түрады:
•  ауру  адамнан  жасушаларын  алу;
•  бөліп  алынған  жасушаға  керек  генді  енгізіп,  генетикалық
ақауны  түзетуГ}
12-559 
165

І 
генетикалық  жағьшан  өзгерілген,  түзеткен  жасушаларды 
сүрыптау  және  көбейту;
• 
адам организмге генетикалық қалпына келген жасушаларын 
енгізу  (жасушаларының  инфузиясы  немесе  трансплантациясы). 
Бұл  әдістің  тиімділігі  -   инфузияны  немесе  трансплантацияны 
жүргізгеннен кейін енгізілген жасушаларға қарсы иммундық жауап 
дамымайды. 
1
.  V',  , 
л
Гендік терапия 
іп тШ
 әдісті пайдалағанда «емдеу» генді ауру 
адамның белгілі нысана үлпа, нысана жасушасына жеткізеді. «Ем­
деу»  генді  нысана-үлпага жеткізу үшін  вирустық және  вйрустық 
емес  векторлар  қүрылады.  Генді  тасымапдайтын  векторға  келесі 
талаптар қояды: нысана-жасушалардың «емдеу» генді жүтып ала- 
тын  қабілеттілігі  жоғары,  жасушаның  ішінде  ыдырау  деңгейі 
төмен, геннің экспрессиясы жеткілікті деңгейде болу керек. Бүрын 
кезінде вектор ретінде герпес вирусына негізделінген ретровирус- 
тар мен аденовирустарды қолданылды. Бірақ вирустық векторлар- 
дың бірнеше кемшіліктері бар: олар өте қымбат, көбінесе клондай- 
тын көлемі шектелген,  вирустық ақуыздар қабыну үдірісіне себеп 
болуы  мүмкін,  оларды  екінші  рет  қайта  пайдалануға  болмайды. 
Сондықтан нысана-үлпаға генді жеткізу үшін вирустық емес жүйе- 
лерді қарастырып жатыр.  Мысалга алатын болсақ, ДНҚ-ны сырт- 
қы беті оң зарядталған катиондық липосомалардың көмегімен та- 
сымалдауға болады. Липосомалар теріс зарядталған ДНҚ молеку- 
ласымен байланысады да ДНҚ-липидтік комплексті (липоплексті) 
қалыптастырады. Липоплекстер жеңіл түзіледі, улылығы мен им- 
муногенділігі  жоқ,  бірақ  олардың  генді  тасымалдау  тиімділігі 
төмен, себебі ДНҚ-ның көбісі  жасушаға енгенен  кейін лизосома- 
ларымен «жүтылады» да ыдырайды. Гендік терапия арқылы муко- 
висцидоз  деген  ауру  емделінеді.  Муковисцидозбен  аурған  адам 
өкпеге эсер ететін жүқпалы ауруларға сезімтал болады. Жүқпалы 
ауруды  антибиотикпен  емдегенде,  патогенді  бактериялардың 
төзімді  штамдары  пайда  болады.  Бактериялар  және  олардың  ли­
зис!  нәтижесінде түзілген  өнімдері  өкпеде түтқырды  шырыштың 
жиналуьгаа себеп болады. Бүл шырыпггы зат тыныс алуын қиында- 
тады.  Бактерия  жасушаларының  лизисі  нәтижесінде  шырыштың 
қүрамы на  жоғары  молекулалы қ  ДНҚ  ш ығады.  С епепіесһ 
компаниясының ғалымдары жоғары молекулалық ДНҚ-ны қысқа 
бөліктерге ыдьфататын ферментгің (ДНҚ-азаның) генін бөліп алды 
да  экспрессиясын  іске  асырды.  Муковисцидоз  ауру  адамдардың 
өкпелеріне  аэрозольдің  қүрамында  ДНҚ-азаны  енгізгенде,  шы- 
рыштың түтқырлығы төмендейді  де тыныс  алуы жеңілдейді.

жүктеу/скачать 16,47 Mb.

Достарыңызбен бөлісу: