Онкология. Журнал им. П. А. Герцена, 2, 2016
Генная терапия — новое направление в медицине
жүктеу/скачать 260,06 Kb. Pdf көрінісі
|
Onkologia 2016 02 064
- Бұл бет үшін навигация:
- Gene therapy is a new area in medicine
| Генная терапия — новое направление в медицине
О.А. БЕЗБОРОДОВА, Е.Р. НЕМЦОВА, Р.И. ЯКУБОВСКАЯ, А.Д. КАПРИН Московский научно-исследовательский онкологический институт им. П.А. Герцена — филиал ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский радиологический центр» Минздрава России, Москва, Россия В обзоре приведены сведения об истории и направлениях развития генной терапии. Обсуждены типы трансгенов, приме- няемые в лечении различных заболеваний, специфические и конституциональные промоторы, обеспечивающие экспрес- сию терапевтических трансгенов в клетках-мишенях, способы доставки генных конструкций в целевые клетки и механиз- мы внедрения генетического материала в ядро клетки. Рассмотрены преимущества и недостатки вирусных и невирусных векторов различных типов. Приведены данные последних лет о клиническом применении официнальных препаратов для генной терапии, зарегистрированных для лечения больных со злокачественными опухолями головы и шеи (Gendicine и Oncorine, Китай), с моногенным заболеванием — дефицитом липопротеиназы (Glybera, Нидерланды) и с ишемией нижних конечностей атеросклеротического генеза (неоваскулген, Россия), а также о клинических испытаниях препаратов для генной терапии в различных областях медицины. Ключевые слова: генная терапия, трансген, промотор, вектор. Gene therapy is a new area in medicine O.A. BEZBORODOVA, E.R. NEMTSOVA, R.I. YAKUBOVSKAYA, A.D. KAPRIN P.A. Herzen Moscow Oncology Research Institute, Branch, National Medical Radiology Research Center, Ministry of Health of the Russian Federation, Moscow, Russia The review gives information on the history and areas of gene therapy development. It discusses the types of transgenes used to treat different diseases; specific and constitutional promoters that ensure the expression of therapeutic transgenes in targeted cells; procedures for delivering gene constructions into the targeted cells; and mechanisms by which the genetic material is introduced into the cell nucleus. The advantages and disadvantages of various types of viral and nonviral vectors are considered in detail. There is recent evidence on the clinical application of officinal drugs for gene therapy, which are registered for the treatment of pa- tients with head and neck cancer (Gendicine and Oncorine, China), the monogenic disease lipoprotein lipase deficiency (Glybera, the Netherlands), or atherosclerotic lower extremity ischemia (Neovaskulgen, Russia), and on clinical tests of medications for gene therapy in different fields of medicine. Keywords: gene therapy, transgene, promoter, vector. Безбородова Ольга Алексеевна — канд. биол. наук, ст. науч. сотр. отд-ния модификаторов и протекторов противоопухолевой терапии; e-mail: olgabezborodova@yandex.ru © Коллектив авторов, 2016 ОБЗОРЫ ЛИТЕРАТУРЫ ОНКОЛОГИЯ. ЖУРНАЛ им. П.А. ГЕРЦЕНА, 2, 2016 65 ты, в последующие 3 года провел 23 внутривенных трансфузии и получил длительную ремиссию, а затем выздоровление. В 1990—1999 гг. Департамент здравоохранения США за год после выздоровления Ашанти создает свыше сотни лабораторий по генной терапии, проводит более 400 клинических исследо- ваний по генной терапии, в которых принимает участие свыше 4 тыс. пациентов. Однако в 1999 г. в госпитале Университета Пенсильвании, США, происходит событие, которое резко за- тормозило исследования по генной терапии в США. Это — вне- запная смерть 17-летнего Джесси Гелзингер в процессе лечения наследственного заболевания печени. В то же время метод генной терапии все шире распростра- нялся по миру и к настоящему моменту в мире проведено и про- водится более 2210 клинических испытаний по генной терапии. География их широка и разнообразна. Это — Америка (63,9%), Европа (24,1%), Азия (6,0%), Австралия (1,5%), международные (4,2%) [1]. По странам имеется распределение, свидетельствую- щее о том, что эта технология наиболее развита в США и ряде Европейских стран. Спектр заболеваний, при которых проводятся клиниче- ские испытания по генной терапии, также чрезвычайно широк жүктеу/скачать 260,06 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|