Онкология. Журнал им. П. А. Герцена, 2, 2016
жүктеу/скачать 260,06 Kb. Pdf көрінісі
|
Onkologia 2016 02 064
- Бұл бет үшін навигация:
- Клинические испытания в области генной те- рапии
- Рис. 1. Схема генно-терапевтической конструкции.
| (табл. 2)
. Поскольку тканеспецифичные промоторы обладают общим недостатком — низким уровнем экспрессии гетерологичных ге- Таблица 1. Клинические испытания в области генной те- рапии Показания Количество абс. % Злокачественные новообразования 1415 64,0 Сердечно-сосудистые заболевания 175 7,9 Моногенные заболевания 209 9,5 Инфекционные заболевания 174 7,9 Маркирование генов 50 2,3 Здоровые добровольцы 53 2,4 Неврологические заболевания 43 1,9 Глазные болезни 31 1,4 Воспалительные заболевания 14 0,6 Прочие заболевания 46 2,1 Всего 2210 100 Рис. 1. Схема генно-терапевтической конструкции. ОНКОЛОГИЯ. ЖУРНАЛ им. П.А. ГЕРЦЕНА, 2, 2016 66 нов, а также ограниченной областью применения, обусловлен- ной их тканеспецифичностью, в настоящее время идет актив- ный поиск промоторов генов человека, не обладающих тканевой специфичностью — универсальных или гибридных промоторов, направленных исключительно на пролиферирующие клетки и не затрагивающих нормальные дифференцированные клетки. Одной из сложнейших проблем в генной терапии является доставка требуемого гена в нужные ткани при минимизации его контакта с биологическими средами организма до достижения клетки-мишени, а также обеспечение доставки гена в нужную клетку с целью его эффективной и безопасной работы в ней. В настоящее время генетический материал доставляется в клетку либо в виде «голой» ДНК («naked DNA»)/плазмиды, в том числе в составе наночастиц и липосом, либо с использованием векторов вирусной и невирусной природы, защищающих ДНК от разрушения и имеющих тропность к определенным тканям (рис. 2) [12]. Самым простым способом доставки трансгенов является доставка «голой» ДНК/плазмиды. При этом для целей доставки генетического материала в ядро клетки используется арсенал различных средств. Это может быть физический метод доставки ДНК с применением таких приемов, как прямая инъекция «го- лой» ДНК, электропорация клеток и доставка ДНК через поры в обработанных мембранах, бомбардировка частицами с ДНК с использованием гидродинамической пушки [13]. На долю «голой» и плазмидной ДНК приходится всего 17,4% протоколов клинических испытаний в области генной терапии, что обусловлено их низкой трансфицирующей способностью. Это обстоятельство является большим ограничением для исполь- зования такого генетического материала в разработке метода жүктеу/скачать 260,06 Kb. Достарыңызбен бөлісу:
|